В Сириусе ученые нашли способ избавить детей от слепоты - результаты исследования были запатентованы

28.06.2024 Разработка ученых университета "Сириус" позволит усовершенствовать генную терапию тяжелой формы амавроза Лебера. Это наследственное заболевание приводит к дистрофии сетчатки глаза и гибели сверхчувствительных клеток. Оно появляется в первые месяцы после рождения ребенка и обычно приводит к слепоте в 30-40 лет, сообщили в пресс-службе федеральной территории.

К заболеванию могут привести мутации в 265 различных генах. Перспективным подходом к лечению амавроза Лебера является генная терапия. Уже разработан препарат. Однако он может вызвать иммунный ответ. Это является препятствием при лечении.

Ученые научного центра трансляционный медицины университета "Сириус" нашли способ снизить иммунный ответ. Их работа имеет фундаментальный характер. Она направлена на то, чтобы как можно скорее оказать помощь пациентам. Дальнейшие эксперименты могут лечь в основу нового препарата.

Результаты исследования были запатентованы.